Tế bào gốc là những tế bào chưa có chức năng chuyên biệt, có thể phát triển thành nhiều loại tế bào của các cơ quan khác nhau. Ngoài ra, chúng còn có khả năng tự đổi mới (phân chia thành tế bào khác giống hệt với nó) và khả năng tăng sinh mạnh mẽ.

Tế bào gốc được chia thành nhiều loại khác nhau, dựa trên nguồn gốc của chúng như: tế bào gốc phôi, tế bào gốc nhũ nhi, tế bào gốc trưởng thành, tế bào gốc đa năng cảm ứng, tế bào gốc ung thư. Những năm qua, tế bào gốc đã được thử nghiệm để điều trị các bệnh khó chữa trước đây như các bệnh của cơ quan tạo máu, liệt do chấn thương tủy sống...

Ở nước ta, nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh được thực hiện sớm nhất trong lĩnh vực huyết học-truyền máu. Việc ghép tế bào gốc tạo máu tủy xương cho bệnh nhân bạch cầu đa dòng tủy đã được nhóm nghiên cứu của Giáo sư Trần Văn Bé tại Thành phố Hồ Chí Minh thực hiện thành công năm 1995.

Những nghiên cứu này đã tạo tiền đề cho việc ứng dụng tế bào gốc trong điều trị ung thư máu, suy tủy tại các cơ sở mạnh về huyết học trên cả nước như Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, Bệnh viện Trung ương Huế, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108.

Chỉ thị số 50-CT/TW ngày 4/3/2005 của Ban Bí thư Trung ương Đảng khóa IX đã tạo nền tảng cho sự phát triển của công nghệ sinh học, trong đó có phát triển ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh ở người. Sau khi Chỉ thị số 50-CT/TW được ban hành, lĩnh vực nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc đã được giới khoa học và các nhà quản lý, các nhà đầu tư trong nước chú ý với hàng loạt đề xuất nghiên cứu được đưa ra và được chọn triển khai ở các cấp khác nhau.

Năm 2008, Bộ trưởng Khoa học và Công nghệ đã ký Quyết định số 53/QĐ-BKHCN phê duyệt mục tiêu, nội dung, dự kiến sản phẩm của nhiệm vụ khoa học công nghệ cấp nhà nước “Xây dựng hệ thống ngân hàng tế bào gốc và ứng dụng trong y sinh học” để tăng cường đầu tư nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh trên người.

Các ngân hàng tế bào gốc đã được xây dựng tại Công ty cổ phần hóa dược Mekophar, Bệnh viện Nhi Trung ương. Quy trình phân lập tế bào gốc từ tủy xương, máu ngoại vi, máu cuống rốn, mô mỡ và màng dây rốn... đã được làm chủ và các quy trình bảo quản đánh giá chất lượng tế bào gốc cũng được hoàn thiện.

Chương trình khoa học và công nghệ trọng điểm cấp quốc gia “Nghiên cứu ứng dụng và phát triển công nghệ tiên tiến phục vụ bảo vệ và chăm sóc sức khỏe cộng đồng”, mã số KC.10/16-20 đã được Bộ Khoa học và Công nghệ phê duyệt thực hiện trong giai đoạn 2016-2020.

Có 5 đề tài đã được phê duyệt liên quan ứng dụng tế bào gốc để điều trị một số bệnh hiểm nghèo, thường gặp mà các biện pháp điều trị hiện tại còn hạn chế như bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính, ung thư máu, chấn thương sọ não, đột quỵ não và các đề tài này đã đạt được nhiều kết quả khả quan.

Hiện tại, bức tranh nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc ở nước ta đã dần được xây dựng hoàn chỉnh với ba lĩnh vực chính là: Phân lập và lưu giữ các loại tế bào gốc; biệt hóa tế bào gốc thành các tế bào mang tính chuyên biệt hơn và ứng dụng tế bào gốc trong điều trị một số bệnh cho người.

Nhiều cơ sở của Nhà nước và tư nhân đã tham gia nghiên cứu, ứng dụng tế bào gốc như: Học viện Quân y, Viện Bỏng quốc gia, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương, Trường đại học Y Hà Nội, Bệnh viện Nhi Trung ương, Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec, Viện Hàn lâm Khoa học và Công nghệ Việt Nam...

Tiến sĩ Nguyễn Trung Nam, Phó Viện trưởng Viện Công nghệ sinh học, Viện Hàn lâm Khoa học và Công nghệ Việt Nam cho biết: Viện đã chú trọng nghiên cứu tế bào gốc từ hơn 10 năm qua với nhiều đề tài ở lĩnh vực nghiên cứu cơ bản. Gần đây, những nghiên cứu mang tính ứng dụng của tế bào gốc liên quan điều trị một số bệnh về máu, xương, khớp và các bệnh liên quan ung thư cũng đã được chú trọng hơn.

Đề tài “Nghiên cứu biệt hóa tế bào chức năng gan từ tế bào gốc người và chuột” do Tiến sĩ Nguyễn Văn Hạnh, Viện Công nghệ sinh học, thực hiện cùng các cộng sự với mục tiêu tạo tế bào chức năng gan, hướng tới ứng dụng trên người. Đây là nghiên cứu đầu tiên ở Việt Nam sử dụng kỹ thuật khảo sát sự di trú và định hình tế bào sau quá trình ghép vào cơ thể trong điều kiện phòng thí nghiệm.

Viện Công nghệ sinh học còn triển khai đề tài “Tái tạo tế bào thần kinh từ tế bào máu ngoại vi của bệnh nhân Alzeimer” do Tiến sĩ Lê Thị Thùy Dương làm chủ nhiệm. Đề tài có mục tiêu tạo ra các tế bào thần kinh trực tiếp từ các tế bào trưởng thành của người bệnh, qua đó tìm hiểu nguyên nhân và cơ chế gây ra bệnh Alzeimer.

Bên cạnh những tiềm năng to lớn và những kết quả tích cực của ứng dụng tế bào gốc trong điều trị một số bệnh, việc ứng dụng công nghệ tế bào gốc ở Việt Nam vẫn còn nhiều hạn chế.

Chẳng hạn như đầu tư cho nghiên cứu tế bào gốc còn thấp, số đơn vị nghiên cứu tế bào gốc của Nhà nước và tư nhân còn ít, tỷ lệ nội địa hóa sản phẩm sử dụng trong quy trình công nghệ tế bào gốc là rất thấp. Khả năng làm chủ công nghệ quan trọng còn thấp và khả năng xuất khẩu các sản phẩm công nghệ tế bào gốc ra nước ngoài không đáng kể.

Do đó, để đưa lĩnh vực nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc hòa nhập và dần bắt nhịp với trình độ của khu vực và thế giới cần có một chiến lược tổng thể dài hạn mang tầm quốc gia. Thêm vào đó, nhiều tranh cãi nảy sinh liên quan các vấn đề về xã hội, pháp luật, khoa học và đạo đức, hiệu quả và an toàn của ứng dụng tế bào gốc, như bảo đảm chất lượng tế bào và sản phẩm từ tế bào, việc sử dụng phôi người, nguy cơ/tiềm năng thương mại hóa tế bào và mô người, nguy cơ tạo khối u…

Hiện, nước ta vẫn còn thiếu các quy định, văn bản hướng dẫn được ban hành về nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc. Năm 2020, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định số 4259/QĐ-BYT “Ban hành Hướng dẫn nghiên cứu ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào tại Việt Nam”, là tiền đề để hoàn thiện hành lang pháp lý cho việc nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc tại Việt Nam bảo đảm tính khoa học, đạo đức, cũng như tuân thủ các quy định chung của quốc tế.

Bên cạnh đó, vẫn cần thêm những quy định và hướng dẫn chính thức về khoa học cũng như đạo đức đối với lĩnh vực nghiên cứu này.